13-latek pokonał jeden z najbardziej śmiertelnych guzów mózgu. Jego przypadek daje lekarzom nową nadzieję

Kiedy rodzice sześcioletniego dziecka słyszą diagnozę „guz mózgu”, trudno wyobrazić sobie gorszą wiadomość.

W przypadku Lucasa sytuacja była jeszcze bardziej dramatyczna.

U chłopca z Belgii rozpoznano diffuse intrinsic pontine glioma, czyli DIPG, niezwykle agresywny guz rozwijający się w pniu mózgu.

Przez dziesięciolecia rokowania dzieci z takim rozpoznaniem praktycznie się nie zmieniały. Mediana przeżycia wynosi mniej niż rok, a zdecydowana większość pacjentów nie przeżywa dwóch lat od diagnozy. Gustave Roussy nadal podkreśla, że radioterapia jest jedyną metodą, której udowodniono przejściową korzyść w tej chorobie, ale sama nie pozwala na jej wyleczenie.

Lucas przeżył jednak nie rok.

Minęło wiele lat, a jego guz zniknął.

Dlaczego tego guza tak trudno leczyć?

DIPG rozwija się w moście, części pnia mózgu odpowiedzialnej za niezwykle ważne funkcje organizmu.

Komórki nowotworowe nie tworzą przy tym łatwej do oddzielenia „kulki”, którą chirurg może po prostu wyciąć. Naciekają zdrową tkankę znajdującą się pomiędzy strukturami niezbędnymi do życia.

Dlatego klasyczna operacja usunięcia guza zazwyczaj nie jest możliwa.

Radioterapia może zmniejszyć guz i na pewien czas poprawić stan dziecka, ale choroba najczęściej powraca.

Według Gustave Roussy średni czas przeżycia nadal wynosi mniej niż rok, mimo dziesięcioleci badań.

Nic więc dziwnego, że przypadek Lucasa zrobił na lekarzach tak ogromne wrażenie.

Rodzina pojechała z Belgii do Francji

Po diagnozie rodzice chłopca zdecydowali się na udział w międzynarodowym badaniu klinicznym BIOMEDE 1.0, prowadzonym przez francuskie centrum onkologiczne Gustave Roussy.

Celem projektu było sprawdzenie, czy wykorzystanie informacji o biologii guza pozwoli skuteczniej dobierać leczenie dzieci z DIPG.

Pacjentom podawano radioterapię oraz jeden z badanych leków ukierunkowanych na mechanizmy wykorzystywane przez komórki nowotworowe.

Lucasowi przypadł ewerolimus, lek hamujący szlak mTOR.

I właśnie wtedy wydarzyło się coś, czego lekarze się nie spodziewali.

Guz zaczął znikać

Stan neurologiczny chłopca zaczął się poprawiać.

Kolejne badania rezonansem magnetycznym pokazywały stopniowe cofanie się zmian nowotworowych.

Dr Jacques Grill z Gustave Roussy, jeden z najważniejszych badaczy zajmujących się DIPG, opisywał później, że u Lucasa doszło do normalizacji stanu neurologicznego oraz zniknięcia radiologicznych oznak guza.

Po kilku latach na obrazach MRI praktycznie nie było już śladu choroby.

To rezultat niezwykle rzadki w przypadku tego nowotworu.

Brał lek przez około pięć lat

Lekarze nie wiedzieli jednak, kiedy można bezpiecznie zakończyć terapię.

Lucas przyjmował ewerolimus przez około pięć lat.

Dr Grill przyznał później, że nie odważał się odstawić leczenia.

Sytuacja zmieniła się w dość zaskakujący sposób.

Chłopiec powiedział lekarzowi, że od pewnego czasu... nie przyjmował już leku regularnie.

Po konsultacji wspólnie zdecydowano o całkowitym zakończeniu terapii.

Mijały kolejne miesiące.

Guz nie wracał.

Badania rezonansu magnetycznego pozostawały prawidłowe.

Czy rzeczywiście został „pierwszym człowiekiem wyleczonym z terminalnego raka mózgu”?

Tutaj internetowy przekaz wymaga bardzo ważnego sprostowania.

Lucas nie jest pierwszym człowiekiem w historii wyleczonym z jakiegokolwiek terminalnego raka mózgu.

Istnieje wiele różnych nowotworów mózgu, różniących się biologią, sposobem leczenia i rokowaniami.

Wyjątkowość jego przypadku dotyczy konkretnego nowotworu - DIPG, czyli rozlanego glejaka pnia mózgu.

Lekarze z Gustave Roussy opisywali Lucasa jako wyjątkowy przypadek pacjenta z potwierdzonym biopsją DIPG, który osiągnął całkowitą remisję.

Dlatego bardziej precyzyjny komunikat brzmiałby:

Lucas jest jednym z najbardziej niezwykłych znanych przypadków całkowitej i długotrwałej remisji potwierdzonego DIPG.

I nawet bez sensacyjnego nagłówka jest to ogromne osiągnięcie.

Dlaczego ewerolimus zadziałał właśnie u niego?

To prawdopodobnie najważniejsze pytanie, jakie zadają sobie dziś naukowcy.

Nie można bowiem powiedzieć: „ewerolimus leczy DIPG”.

Gdyby tak było, wszystkie dzieci otrzymujące ten lek osiągałyby podobne rezultaty.

Tak się nie stało.

Lucas najprawdopodobniej posiadał niezwykle specyficzne cechy molekularne guza, które sprawiły, że jego komórki nowotworowe okazały się wyjątkowo podatne na zahamowanie określonego szlaku biologicznego.

Zespół Gustave Roussy bada więc jego komórki i mutacje, próbując ustalić, co dokładnie sprawiło, że terapia zadziałała tak skutecznie i czy podobny efekt da się odtworzyć u innych dzieci.

To może być najważniejsze znaczenie historii Lucasa.

Nie chodzi wyłącznie o uratowanie jednego dziecka.

Chodzi o znalezienie biologicznego mechanizmu, który pozwoli pomóc kolejnym.

W 2026 roku pojawiły się kolejne ważne dane

Historia nie skończyła się na pojedynczym przypadku opisanym w mediach kilka lat temu.

24 kwietnia 2026 roku w „Nature Medicine” opublikowano wyniki dużego badania BIOMEDE 1.0.

Gustave Roussy określa je jako największe dotychczas badanie kliniczne dotyczące DIPG.

Naukowcy przeanalizowali nie tylko skuteczność badanych terapii, ale również molekularne cechy guzów i czynniki mogące przewidywać odpowiedź na leczenie.

Co szczególnie interesujące, opisano czworo dzieci z wyjątkowo długim czasem przeżycia.

To wciąż niewielka liczba w porównaniu z wszystkimi uczestnikami badania, ale przy chorobie, w której przeżycie wielu lat należy do absolutnych wyjątków, każda taka historia jest dla naukowców niezwykle cenna.

Nie oznacza to jeszcze, że znaleziono lekarstwo na DIPG

To najważniejsze zastrzeżenie.

Przypadek Lucasa nie oznacza, że lekarze posiadają obecnie terapię, która pozwala wyleczyć każde dziecko z tym nowotworem.

DIPG nadal należy do najtrudniejszych nowotworów dziecięcych.

Radioterapia najczęściej daje jedynie czasową poprawę, a eksperymentalne terapie nadal są przedmiotem badań.

Sukces jednego pacjenta nie wystarcza również, aby stwierdzić, że konkretny lek jest skutecznym lekarstwem dla wszystkich.

Naukowcy muszą zrozumieć, które guzy są podatne na określone leczenie i dlaczego.

Właśnie na tym opiera się współczesna medycyna precyzyjna.

Jeden nowotwór może być zupełnie inny u dwóch dzieci

Jeszcze kilkanaście lat temu dwa guzy znajdujące się w tym samym miejscu i wyglądające podobnie w rezonansie mogły być traktowane praktycznie jako jedna choroba.

Badania genetyczne pokazały jednak, że wewnątrz komórek nowotworowych mogą znajdować się zupełnie inne mutacje.

Jedna terapia może więc niemal nie działać u jednego pacjenta, a u drugiego doprowadzić do spektakularnej odpowiedzi.

Badanie BIOMEDE zostało stworzone właśnie po to, aby połączyć leczenie z biologicznym profilem guza.

W DIPG odkryto między innymi mutację H3K27M, występującą w większości takich guzów, a także zaburzenia receptorów PDGFRA czy EGFR oraz szlaku PI3K/AKT/mTOR.

Ewerolimus działa właśnie na jeden z elementów tego ostatniego mechanizmu.

Historia, która zaczęła się od diagnozy bez nadziei

Kiedy Lucas zachorował jako sześciolatek, statystyka praktycznie nie dawała mu szans na osiągnięcie wieku nastoletniego.

Tymczasem lata później żył bez widocznych oznak guza.

Jego przypadek po raz pierwszy zrobił się głośny na świecie w 2024 roku, a w kolejnych latach historia regularnie wracała do mediów społecznościowych.

Dlatego post przedstawiający ją dziś jako zupełnie nowe wydarzenie również może wprowadzać w błąd.

Nowe są natomiast kolejne wyniki badań BIOMEDE oraz coraz większa wiedza naukowców o tym, dlaczego niektóre dzieci przeżywają zdecydowanie dłużej od pozostałych.

Największa nadzieja kryje się nie w cudzie, ale w odpowiedzi na pytanie „dlaczego?”

Łatwo nazwać historię Lucasa cudem.

Dla naukowców znacznie ważniejsze jest jednak inne podejście.

Jeżeli jedno dziecko odpowiedziało na terapię w sposób, którego wcześniej praktycznie nie obserwowano, musi istnieć biologiczny powód.

Trzeba go znaleźć.

A następnie sprawdzić, czy można wykorzystać go u kolejnych pacjentów.

Lucas nie udowodnił, że medycyna potrafi już wyleczyć DIPG. Udowodnił natomiast, że nawet w przypadku jednego z najbardziej agresywnych nowotworów dziecięcych całkowita i długotrwała remisja może być możliwa.

Jeszcze kilka lat temu lekarze nie mieli nawet takiego przykładu.

Dzisiaj mają pacjenta, jego komórki nowotworowe, dane genetyczne i pytanie, na które próbują znaleźć odpowiedź.

Dlaczego właśnie on?

Jeśli naukowcom uda się to dokładnie zrozumieć, historia jednego chłopca może kiedyś zmienić historię wielu innych dzieci.

PMP

^{Fot. Wygenerowano AI}